Bravúros eljárással adhatják vissza a vakok látását

Amerikai egyetemi kutatók olyan kezelést fejlesztettek ki, amely képes a betegségeket okozó genetikai mutációk kijavítására – írja a firstclass.hu.

Két neves amerikai egyetem, az MIT (Massachusettsi Műszaki Egyetem) és a Harvard Egyetem tudósai újfajta génszerkesztési eljárást fejlesztettek ki. Nemrég kiadott publikációik szerint bőven sikerült javítaniuk a génszerkesztési folyamatot az emberi sejtekben, emellett a vak kísérleti egerek látását szinte teljesen sikerült helyreállítaniuk – számolt be az Interesting Engineering.

Az egyetemek kutatói a prime editing névre hallgató megoldást használták, amelyhez vírusszerű részecskéket, úgynevezett eVLP-ket (engineered virus-like particles) terveztek, hogy a génszerkesztő anyagot sikeresebben vigyék be a szervezetbe, mint eddig. Az eljárást 2019 óta folyamatosan fejlesztik és tesztelik, a megoldás lehetővé teszi a DNS eddigi legprecízebb megváltoztatását.

Ugyanezt az eljárást alkalmazták sikerrel vak és különböző látásproblémákkal küzdő egereknél is. Az állatok agyában semmilyen nem várt változás vagy káros mellékhatás nem keletkezett.

A legjobb tudomásunk szerint ez az első alkalom, hogy a fehérje-RNS komplexeket ezzel a módszerrel terápiás célra használják állatokon – mondta David Liu tanulmányvezető.

Élő állatok sejtjeibe bejuttatni ezt az anyagot rettentő nehéz, állítják a kutatók. Ehhez korábban lipid-nanorészecskéket és különböző vírusokat alkalmaztak, de végül az eVLP használata lett a nyerő.

A VLP-k vírusfehérjékből állnak, de nem tartalmazzák a vírus genetikai örökítőanyagát. 

Liu elsőként egereken kezdte el tesztelni a módszert, hogy a szemek két genetikai problémát is orvosolják egyszerre:

• az egyik a retinitis pigmentosa, azaz festékes szemideghártya-gyulladás, ami fokozatos látásvesztést eredményez,
• a másik pedig a Leber-féle veleszületett vaksághoz.

Az eVLP-nek hála az állatok retinasejtjeinek durván 20 százalékában sikerült teljesen kijavítani a mutációkat, így szinte teljesen helyreállt a látásuk. Mindez alkalmassá teheti a jövőben a technikát arra, hogy állatok terápiás kezelésénél alkalmazzák, és a későbbiekben embereknél is hatékonyan működjön.